Rezultate pozitive importante demonstrate de alfa olipudaza, prima și singura terapie experimentală aflată în stadiu avansat de dezvoltare, pentru deficitul de sfingomielinază acidă

Deficitul de sfingomielinază acidă (ASMD) este o boală rară, progresivă și cupotențial de a pune viața în pericol, pentru care nu există tratamenteaprobate. Alfa olipudaza, o sfingomielinază acidă umană recombinantă experimentală, a demonstrat rezultate pozitive în două studii cliniceseparate care evaluează alfa olipudaza în tratamentul deficitului de sfingomielinază acidă (ASMD) la pacienții adulți și la […]

Continue Reading